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的一部分会最终在人类身上进行测试——这就是非常关键的临床阶段（稍后再详细论述）。

根据制药业的资料，只有五千分之一的备选药物最终进入了市场。换句话说，在所有备选药物中，只有千分之一的药物通过了临床前测试阶段，这其中又只有五分之一通过了临床测试。尽管临床阶段是整个过程中最不具有创新性的阶段，但它却是最昂贵的阶段。绝大多数的备选药物从此被排除掉，而在此之前人们在它们身上已经花费了大量金钱。

生物科技公司的研发过程与那些大型制药公司的研发过程十分相似。不同的是生物科技公司不通过化学方式来制造小分子，而往往是利用现有的生物系统来制造或是修改诸如蛋白质或荷尔蒙等大分子——通常与DNA技术相结合。而且，迄今为止还没有制造普通的生物科技产品的行业，因此专利权实际上是不受限制的。制药公司和生物科技公司之间的界限很模糊。现在那些最大的生物科技公司都已经是美国药物研究与制造商协会（PhRMA）的成员。

当然，以上只是关于研究和开发的一个概述，事实上并没有那么简单，会有不同的变化形式和例外情况出现。但是总的来说，研究开发中耗时最长也最困难的阶段是最初的研究阶段——也就是对疾病的病理的研究分析。大型制药公司在此方面通常贡献甚微。它们的贡献主要是在开发阶段，特别是临床测试阶段。

一个例子——AZT的故事

AZT是市场上第一种治疗艾滋病的药物，又被称为叠氮脱氧胸苷、齐多夫定（Zidovudine）。其销售时使用的商标为立妥威（Retrovir），最初生产这种药物的公司是Burroughs　Welle，后来这家公司被另一家更大的英国公司葛兰素史克（GlaxoSmithKline）收购了。AZT的研究和主要开发过程都是在政府和大学的实验室中完成的。而其利润最初流向Burroughs　Welle，现在则流向葛兰素史克。

获得性免疫缺陷综合征，俗称艾滋病，首次爆发于1981年。当时《新英格兰医学杂志》发表了三篇文章，报道了洛杉矶和纽约市的一批死于此病的男性同性恋者。他们的免疫系统遭到了彻底破坏，但是没有人能够回答为什么会这样。这个神秘的疾病很快蔓延开来，引发了全世界的关注，很多相关人士开始努力寻找病因。于是，出现了种种推测，从非法药物的污染、到在海地发现的一种毒素、再到一种不为人知的真菌。然而，不到两年的时间内，国家卫生研究所和巴黎的巴斯德研究所（Pasteur　Institute）的研究人员查明了真凶——一种名叫逆转录病毒（retrovirus）的病原体。

在那之前很久，也就是1964年，密歇根癌症基金会合成了一种叫做AZT的分子，试用于治疗癌症，许多实验室也在研究该分子的抗癌作用。AZT的抗癌效果不明显，但在1974年，一个德国的实验室在老鼠实验中发现它对抗病毒感染十分有效。后来，Burroughs　Welle公司用这种分子来测试对疱疹病毒的治疗效果。

新药是这样诞生的（2）

发现艾滋病的病因之后不久，1983年，国家癌症研究所——国家卫生研究所的分支机构——的主任塞缪尔·布鲁德（Samuel　Broder）就组建了一个小组，专门对世界范围内的各种抗病毒成分进行筛查，以找到治疗艾滋病的可行方法。他测试的众多成分中的一种就是Burroughs　Welle公司的AZT。1985年，他的小组与杜克大学（Duke　University）的研究人员一起发现，AZT在试管测试和早期临床实验中对艾滋病毒有效。Burroughs　Welle公司立即注册了这种药物，并且进行了后续的实验，　最终在1987年通过了FDA的批准，而它花费的研究时间仅仅是几个月。

这是一个非凡的成就。从发现一种新疾病的病因到有效的治疗药物被推向市场仅仅花了6年时间。但是，除了速度奇快之外，这个研发故事与所有药物的研发过程并没有什么不同，创新药物都是这样研发出来的。它需要众多的政府机构、大学和其他非营利组织的共同努力，一直到研究过程的后期，才将药物转手到私营公司中继续开发、生产和销售。

很典型的，该公司宣称它所做的比它实际做的多很多，这大概是为了使那过分昂贵的价格显得更合理——最初一年大约1万美元。该公司的首席执行官在《纽约时报》上的一封自我祝贺信发表之后，